Agent alkylant (moutarde azotée)
Agent cytotoxique utilisé dans la chimiothérapie des cancers
Prodrogue hydroxylée (foie) en métabolites actifs

Mécanisme
. Cytotoxique pour les lymphocytes T, B, NK au repos ou en cycle
. Etablit des liaisons covalentes sur l'ADN (ponts alcoyles intra ou interbrins)

Indications immunologiques
1) conditionnement pour allogreffes de CSH (association)
2) formes sévères de maladies auto-immunes si échec des autres traitements :
LED, néphropathies corticorésistantes, vascularites, granulomatose de Wegener, périartérite noueuse

Utilisation et surveillance
1) Traitement continu: 1 à 2 mg/kg/j - cp à 50 mg
. surveillance hématologique (NF, pIaquettes) 2 fois/semaine puis 1 fois/mois
. surveillance hématurie

2) Traitement discontinu : perfusion 0,5 à 1,2 g/m2 une fois/mois
. Casque (alopécie), diurèse forcée et association Uromitexan (1 à 2 g I.V.)

3) Complications des traitements
. Risque mutagène, oncogène (cystite hémorragique, cancer de vessie)
. Risque tératogène (contre-indiqué si grossesse ou allaitement)
. Risque d'aplasie médullaire

Doit être réservé aux formes graves résistantes à tous les autres médicaments